Cos'è un medicinale biosimilare?
Un biosimilare è un medicinale biologico altamente simile a un medicinale biologico esistente e autorizzato nell’Unione Europea, contenente lo stesso principio attivo.
Biosimilare non è sinonimo di generico (ovvero, copia identica di farmaco origitore prodotto mediante sintesi chimica). A differenza dei generici, i medicinali biosimilari sono strutturalmente complessi, al pari dei medicinali biologici originatori. Vi è un certo grado di variabilità nelle molecole di un principio attivo in ogni lotto, dovuta alla modalità di produzione mediante organismi viventi. Tale variabilità esiste sia nei prodotti biologici originatori, sia nei medicinali biosimilari.
I medicinali biosimilari vengono rigorosamente valutati attraverso studi clinici per dimostrare pari qualità, sicurezza ed efficacia rispetto al farmaco biologico originatore già esistente e autorizzato. Per ottenere l'approvazione, è necessario dimostrare che la variabilità e la differenza tra il farmaco biosimilare e quello originatore non influiscono su sicurezza ed efficacia. Una volta dimostrato che non vi è alcuna differenza clinica tra di essi, il medicinale biosimilare può essere utilizzato per il trattamento delle stesse patologie del farmaco originatore allo stesso dosaggio.
Quali sono i punti di forza dei medicinali biosimilari rispetto ai farmaci originator?
Fin dalla loro introduzione, i prodotti biologi originatori hanno contribuito a migliorare gli esiti clinici dei pazienti. Tuttavia, il loro costo elevato impone un onere considerevole ai sistemi sanitari e può influire sulla possibilità di accesso dei pazienti alle cure. I medicinali biosimilari offrono un notevole risparmio di costi ai servizi sanitari, soprattutto perché sono spesso utilizzati per il trattamento di patologie croniche. Possono anche favorire l’accesso dei pazienti alle terapie biologiche.
La ricerca ha dimostrato che tra il 2007 e il 2020 l'utilizzo di medicinali biosimilari dovrebbe consentire un risparmio complessivo compreso tra EUR 11,8 miliardi ed EUR 33,4 miliardi, con la quota maggiore di risparmio generato dai medicinali biosimilari di anticorpi monoclonali (mAb), compresa tra EUR 1,8 miliardi ed EUR 20,4 miliardi.
Come sono stati accolti i medicinali biosimilari nel mercato globale?
Con l'aumento dei costi sanitari e degli oneri finanziari, i decisori politici e le compagnie di assicurazione a livello nazionale e internazionale hanno promosso attivamente l'uso dei biosimilari come alternativa economicamente sostenibile ai prodotti biologici originatori, creando un ambiente normativo e di mercato a favore degli produttori di biosimilari.
Negli Stati Uniti, noti per avere il più grande mercato di medicinali biologici, la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha annunciato il Biosimilars Action Plan (Piano d'azione per i biosimilari, BAP) nel luglio 2018 per promuovere la prescrizione di biosimilari, con un piano per stabilire in modo coerente dei piani secondari per aumentare l'uso dei biosimilari. Inoltre, il Center for Medicare and Medicaid Service (CMS), un'agenzia federale interna al Dipartimento di salute e servizi umani degli Stati Uniti ha deciso di rivedere il sistema di rimborso a sfavore dei biosimilari e di implementarlo a partire dal 1° gennaio 2018. Inoltre, negli Stati Uniti sono stati compiuti sforzi costanti per creare un ambiente a favore dei medicinali biosimilari, compresa l'approvazione della Step therapy che invita i medici a prescrivere ai nuovi pazienti, a partire dal 1° gennaio 2019, farmaci che rientrano nella categoria Medicare Part B, con prezzi competitivi.
Come vengono valutati i biosimilari?
I medicinali biosimilari devono essere conformi ai requisiti di qualità relativi ai prodotti biologici originatori e sono sottoposti allo stesso rigoroso processo di valutazione condotto dalle agenzie di regolamentazione di ogni paese.
Le agenzie di regolamentazione richiedono che un medicinale biosimilare sia utilizzato per il trattamento delle stesse patologie di un farmaco originatore allo stesso dosaggio, una volta dimostrato che questi due farmaci sono simili in termini di efficacia e sicurezza. Gli originatori sono stati a lungo utilizzati e il loro beneficio clinico è già stato confermato, in modo che non ci sia bisogno di ulteriori ricerche sull'originatore di per sé.
Un medicinale biosimilare può essere sostituito/scambiato con un farmaco originator?
Un medicinale biosimilare è considerato simile a un farmaco di riferimento dopo che è stato dimostrato, attraverso test clinici, che i due farmaci in questione sono simili in termini di efficacia e sicurezza, e non vi è alcuna differenza significativa tra i due.
Agenzie di regolamentazione, come l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la statunitense Food and Drug Administration (FDA), hanno punti di vista differenti sulla prescrizione di medicinali biosimilari a coloro che assumono già farmaci di riferimento.
La posizione attuale dell'EMA è che tali decisioni in materia di intercambiabilità e/o sostituzione si basano sulle autorità nazionali competenti e non sono di competenza dell'EMA/CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use); gli Stati membri hanno accesso alla valutazione scientifica effettuata dal CHMP e a tutti i dati presentati a sostegno delle loro decisioni.
Al contrario, la posizione della FDA è che per soddisfare il più elevato standard di "intercambiabilità" e dimostrare che è possibile prevedere che il prodotto biologico produca lo stesso risultato clinico del farmaco di riferimento in un dato paziente, il richiedente deve fornire informazioni sufficienti a dimostrare la biosimilarità.
Che tipo di potenziale di crescita ha il mercato dei medicinali biosimilari?
Secondo Frost & Sullivan, si prevede che i prodotti biologici originali domineranno il mercato tramite i canali di vendita esistenti per un certo periodo. Tuttavia, si prevede che la quota di mercato dei medicinali biosimilari nel mercato globale della medicina biologica aumenterà drasticamente dall'1,9% nel 2016 al 14,2% nel 2026. Tale cambiamento sarà determinato dai bassi costi dei medicinali biosimilari rispetto ai relativi farmaci originator con la stessa efficacia, dalla scadenza dei brevetti dei prodotti biologici originali, dal contesto normativo a favore dei biosimilari e dalla pressione sui budget sanitari.
Dal 2016 al 2026, il tasso di crescita annuo dei medicinali biosimilari dovrebbe raggiungere il 34,0%, una percentuale molto più alta rispetto ai prodotti biologici originator, pari all'8,4%.